Las notas de investigación incluidas en esta sección han sido recopiladas para las familias en las que a uno o más integrantes se les ha diagnosticado distrofia muscular de Duchenne (DMD)...

Se han realizado experimentos para modificar la información genética defectuosa (y de esta forma reparar la mutación), en lugar de introducir una secuencia del gen de la distrofina funcional en las células musculares...

Es razonable creer que la transferencia (transporte) de una cantidad suficiente del gen intacto de la distrofina a los núcleos de células musculares distróficas curaría la DMD...

En vista de la gran cantidad de resultados positivos en los experimentos con animales, cada vez se hace más necesario realizar estudios clínicos con niños con distrofia muscular de Duchenne...